Anvisa aprova remédio mais caro do mundo para tratar AME

Medicamento custa R$ 8,4 milhões e foi aprovado para tratar crianças de até dois anos diagnosticadas com atrofia muscular espinhal

Por Oeste Mais

17/08/2020 17h10 - Atualizado em 17/08/2020 17h10



A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) aprovou nesta segunda-feira, dia 17, o uso do remédio mais caro do mundo, que serve para tratar AME (atrofia muscular espinhal), uma doença genética rara e capaz de levar à morte nos primeiros anos de vida.

 

O medicamento custa US$ 2,125 milhões, o equivalente a R$ 8,4 milhões, e já havia sido aprovado pela FDA (Food and Drug Administration), órgão regulador de medicamentos nos Estados Unidos, em outubro de 2019.

 

Chamado Zolgensma, o remédio foi fabricado pela farmacêutica Novartis. Trata-se de uma terapia considerada revolucionária, desenvolvida a partir de engenharia genética.

Chamado Zolgensma, o remédio foi fabricado pela farmacêutica Novartis (Foto: Divulgação)

O registro aprovado concede autorização para tratar crianças diagnosticadas com AME do tipo 1, com até 2 anos de idade e mutações em genes específicos. A medida tem caráter excepcional, o que significa que o produto deve passar por estudos adicionais para a confirmação de sua eficácia e segurança em longo prazo.

 

A AME é a principal causa genética de morte de bebês. A doença provoca a degeneração de neurônios na medula espinhal, levando à redução da força muscular e à paralisia progressiva. Na forma mais grave, resulta em ventilação permanente ou morte aos 2 anos de idade em mais de 90% dos casos.

 

"Os estudos realizados até o momento com o Zolgensma demonstraram que uma aplicação única do produto pode melhorar a sobrevivência dos pacientes, reduzir a necessidade de ventilação permanente para respirar e alcançar marcos de desenvolvimento motores", afirma a Anvisa em nota.

 

Os efeitos colaterais do medicamento foram considerados controláveis. A reação observada com mais frequência durante as pesquisas foi o aumento de enzimas do fígado.

Com informações do R7


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